V Česku byla poprvé podána genová terapie pomocí alogenních CAR-T buněk
Praha, 28. dubna 2026
Lékaři Ústavu hematologie a krevní transfuze (ÚHKT) ve spolupráci s Revmatologickým ústavem (RÚ) podali prvnímu pacientovi v České republice experimentální genovou terapii využívající alogenní CAR-T buňky. Tento inovativní přístup v léčbě závažných autoimunitních onemocnění představuje zásadní posun v možnostech terapie pacientů s těžkým průběhem nemoci, u nichž standardní léčba selhává nebo nepřináší dostatečný efekt.
Léčba pomocí alogenních CAR-T buněk využívá geneticky upravené T-lymfocyty získané od zdravých dárců, které jsou schopné cíleně zasahovat proti patologickým imunitním procesům v organismu. Terapie je v současnosti ve fázi klinického výzkumu a není pro tuto indikaci standardně schválena.
„Podání alogenních CAR-T buněk u pacienta s autoimunitním onemocněním představuje důležitý milník. Tento typ léčby má potenciál zásadně změnit terapeutický přístup u pacientů, u nichž dosavadní možnosti selhávají,“ říká MUDr. Jan Vydra, Ph.D., přednosta klinického úseku Ústavu hematologie a krevní transfuze.
Zadavatelem klinického hodnocení fáze 1 je biofarmaceutická společnost Bristol Myers Squibb. Studie je zaměřena na zhodnocení bezpečnosti, stanovení optimální dávky a posouzení předběžné účinnosti této nové formy genové terapie. Před zahájením byla studie schválena etickou komisí i regulačními autoritami včetně Státního ústavu pro kontrolu léčiv (SÚKL).
„Za každou inovací vidíme hlavně pacienty a jejich každodenní boj s nemocí. CAR‑T léčba může nově přinést naději lidem s autoimunitními onemocněními, zejména tam, kde dosavadní léčba selhává, a otevřít jim další možnosti,“ říká generální ředitelka společnosti Bristol Myers Squibb pro Českou republiku a Maďarsko, Karin Bacmaňáková.
ÚHKT má s léčbou CAR-T buněk zkušenosti již od roku 2019, kdy začal tyto terapie využívat u pacientů s leukémiemi a lymfomy. Aktuální studie tak představuje další krok v rozšiřování využití této technologie do nových oblastí medicíny.
„Z pohledu revmatologů představuje tento přístup zásadní posun směrem k cílenému ´resetu´ imunitního systému u vybraných pacientů s těžkými, refrakterními autoimunitními onemocněními. CAR-T terapie může v budoucnu nabídnout možnost dosažení dlouhodobé remise bez nutnosti kontinuální imunosuprese, což je jeden z hlavních limitů současné léčby. V současnosti je velice důležité vyhodnotit nejen bezpečnost, ale také výběr vhodných pacientů a definovat místo této terapie v léčebných algoritmech. Spolupráce mezi hematology a revmatology je pro nás v tomto kontextu zásadní a otevírá novou éru personalizované medicíny u systémových autoimunitních chorob,“ společně doplňuje ředitel Revmatologického ústavu a hlavní zkoušející prof. MUDr. Ladislav Šenolt, Ph.D., a prof. MUDr. Michal Tomčík, Ph.D., vedoucí Oddělení experimentální revmatologie RÚ.
Česká republika tímto krokem potvrzuje svou roli aktivního hráče v oblasti vývoje inovativních léčebných postupů a zapojuje se do globálního výzkumu moderní medicíny.
Více o studii najdete ZDE.
O ÚHKT – Ústav hematologie a krevní transfuze je největším hematologickým centrem v České republice. Poskytuje diagnostiku a léčbu pacientům s poruchami krvetvorby, včetně leukémií, poruch srážlivosti krve a dalších závažných onemocnění.