Léčba zvyšuje kvalitu života pacientů s MDS, dojíždění za ní jim ji zase ubírá
Praha 8. prosince 2017
Myelodysplastický syndrom (MDS) představuje velmi různorodou skupinu onemocnění kostní dřeně, jejíž příčina není ve většině případů známá. U zdravých osob produkuje kostní dřeň tři druhy krevních buněk – červené krvinky (erytrocyty), bílé krvinky (leukocyty) a krevní́ destičky (trombocyty). Všechny tři druhy vycházejí ze společné kmenové (zárodečné) buňky. Nezralé krevní buňky, které za normálních okolností vyzrávají ve funkční červené a bílé krvinky či krevní destičky, se nazývají blasty.
U pacientů s MDS je kmenová buňka poškozena, blasty se akumuluji v kostní dřeni, mohou mít zkrácenou životnost a část krvinek vykazuje abnormální změny svého vzhledu (dysplazie). Důsledkem je nedostatek zralých funkčních krvinek v krevním oběhu. Nízký počet červených krvinek se označuje jako anémie (chudokrevnost), snížení počtu bílých krvinek jako leukopenie, resp. neutropenie a snížení počtu krevních destiček jako trombocytopenie. Pokud jsou nižší počty všech typů krevních buněk, hovoří se o tzv. pancytopenii.
Průběh MDS může byt velmi různorodý – u části pacientů bývá přítomna pouze mírná chudokrevnost, onemocnění může být dlouhodobě stabilní, s minimálními projevy choroby a bez nutnosti léčby. Naopak u jiných nemocných s MDS existuje vysoké riziko rozvoje závažné akutní leukemie. „Myelodysplastický syndrom je komplikované a závažné onemocnění krvetvorby, které vede často k významnému zhoršení kvality a zkrácení života nemocných,“ potvrzuje MUDr. Anna JONAŠOVA, Ph.D., z I. interní kliniky – kliniky hematologie 1. LF UK a VFN v Praze. „Jeho diagnostika je velice komplexní a vyžaduje kooperaci zkušených laboratoří, protože potřebujeme nejen kompletní vyšetření krve, ale i vyšetření kostní dřeně. Základem je morfologické a cytogenetické vyšetření, v dnešní době ale stále více ke správné diagnóze přispívají i vysoce specializované molekulárně genetické laboratoře. Léčba myelodysplastického syndromu pak záleží na stupni poškození krvetvorby i míře rizika rychlé progrese a vývoje v akutní leukemii.“
I pro vysoce rizikové pacienty s MDS jsou v současnosti k dispozici vysoce účinné léky. Patři mezi ně i tzv. hypometylačni látky ovlivňující na úrovni genu procesy, které se na vzniku choroby podílejí. Tato dobře snášena terapie bez významných nežádoucích účinků je podávána ve formě podkožních injekci 7 dnů po sobě každé 4 týdny. „Hypometylační léky jsou indikovány u MDS se středním a vysokým rizikem, dále u chronické myelomonocytární leukemie a u akutní myeloblastické leukemie. Zpravidla jsou používány u pacientů, kteří nejsou schopni podstoupit transplantaci kostní dřeně. Onemocnění sice nemohou vyléčit, ale mohou je stabilizovat, v individuálních případech i na dlouhou řadu let,“ upřesňuje MUDr. Ivan VONKE, MBA, primář odděleni Klinické hematologie Nemocnice České Budějovice, a. s. Určitým problémem však je, že zmíněně leky patři do skupiny tzv. centrové terapie, která je k dispozici pouze v centrech vysoce specializované hematoonkologicke peče. Těch je v ČR v současnosti osm, to znamená, že někteří nemocni by 7krat v měsíci měli za svou léčbou dojíždět třeba až stovky kilometrů. „Jelikož jsou tyto léky užívány hlavně u starších nemocných, jejichž schopnost dojíždět na velké vzdálenosti je velmi problematická, jsou tito lidé o tuto možnost léčby připraveni,“ připomíná prim. VONKE.
Jana PELOUCHOVA, předsedkyně Spolku Diagnóza leukemie, z. s., k tomu dodává: „Není to jen nepohodlí, kterým trpí pacienti s myeodysplastickým syndromem při dojíždění za hypometylační léčbou do vzdáleného hematoonkologického centra. Řada pacientů ve starším věku trpí i přídavným onemocněním, nehledě na rizika infekce vlivem snížené imunity organismu. Je třeba, aby léčba, indikovaná ve specializovaném centru, putovala a nemocným, nikoli aby pacient absolvoval sérii injekcí za cenu ohrožení svého zdravotního stavu.“
Klub AM Review_MDS_pacient Ladislav
Nikola Moskalova